Weekly Dose of Optimism #211：癌症试验与"儿童阿尔茨海默病"基因疗法获批

Ultragenyx 的基因疗法 Fayuvi 获 FDA 批准，成为首个治疗 Sanfilippo A 型综合征（俗称"儿童阿尔茨海默病"）的疗法，关键试验中 17 名接受治疗的患儿在标准认知量表上比 27 名未治疗患儿高 23.5 分。